【原创】史上最昂贵(基因治疗)药问世,花费212万美元

2019-05-29 15:29 

5月24日,诺华公司宣布:美国FDA已经为其基因疗法Zolgensma开启绿灯。当日该公司股价大涨超过4%。
全文1812字,用时3.5分钟
作者:许关煜、李敏华
5月24日,诺华公司宣布:美国FDA已经为其基因疗法Zolgensma开启绿灯。当日该公司股价大涨超过4%。

Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xxxx)是一种突破性的脊柱肌肉萎缩(SMA)致命疾病的基因取代疗法。
SMA是一种严重的神经肌肉疾病,患者由于运动神经元死亡导致进行性肌肉无力和瘫痪。由于编码运动神经生存蛋白(SMN)的SMN1基因上出现突变,导致SMN蛋白水平的缺失。SMA是导致婴儿死亡的首要遗传因素,发生率为1/1.1万。根据SMN蛋白水平缺失的程度,SMA可以被分为几个类型。最严重的1型SMA患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤,大部分(>90%)在24个月前就会夭折或者生存需要永久性呼吸支持。
Zolgensma系将可正常表达SMN蛋白的转基因装配入AAV9重组病毒载体做成的制剂,通过一次鞘内注射治疗,可以让患者的细胞重新开始生成SMN蛋白,从而缓解SMA症状。这一创新基因疗法在2018年12月获得FDA的突破性疗法认定和优先审评资格。
Zolgensma获准用于治疗2岁以下被诊断患有SMA的儿童,无论他们基因突变如何。获准说明书涵盖了在 SMN1 中有双等位基因突变的小于2岁儿科患者,对SMN2 拷贝数没有限制, 并且1-3 型 SMA 患者均可使用。在其关键的临床试验和正在进行的临床试验中,绝大多数接受Zolgensma注射一次治疗的婴儿和幼儿仍然存活,可以自主呼吸,并且显示出运动功能“里程碑”性质的改善,例如能够在没有支撑的情况下坐起,甚至不需协助独自短时站立。
Zolgensma 对SMA治疗具有里程碑意义,开创了一次性基因治疗的新时代,也显示出基因和细胞治疗对付广泛疾病的巨大作用。
意识到Zolgensma的巨大市场潜力,诺华为获得这个项目向创制公司AveXis支付了87亿美元。
Zolgensma的定价
为了取得商业上的成功,诺华必须说服医师,一次性注射Zolgensma的肌肉保护效果将是持久的。昂贵的基因疗法所需的复杂支付和保险报销安排需要巧妙处理。
诺华将它的价格定为 212万美元, 在5年内分期付款,或者其它方案。诺华公司定价的依据是:
目前SMA的长期治疗 (Spinraza) 10年花费(估计为410万美元)的 50%;
遗传性儿科极罕见病少于10年治疗费用(估计为440万至570万美元)的 50%;
(美国)临床与经济评论研究所(Institute for Clinical and Economic Review,ICER)超罕见病治疗成本效益阈值的50%。
Zolgensma的定价在质量调整后的生命期每年花费约为 25万美元。
诺华将价格定略高于200万美元, 并且力图帮助建立一个新的定价基准, 在基因治疗领域蓬勃发展之际被众多基因治疗开发商采用。
BioMarin公司计划将其血友病A的基因疗法Valrox(valoccogene roxaparvovec)的定价在200万至300万美元之间, 每年将为大约 5000名患者提供治疗,估计收入超过100亿美元。
Zolgensma 正在极大地改变受这种毁灭性疾病影响的家庭的生活, 考虑到症状前人群的新疗效数据,诺华公布的价格计划在 ICER 基于价值的价格基准的上限之内范围。ICER 准备认可诺华的价格策略。ICER认为, 医保机构应该为Zolgensma买单。诺华正与超过15家医保机构商讨支付办法。
百健公司受伤
Zolgensma获准是对百健的一次打击。百健公司的反义核苷酸药物Spinraza(nusinersen)于2016年12月26日被美国FDA通过优先审查程序批准,它是首个SMA治疗药物。今年2月25日它在我国获得批准。
Spinraza作为溶液鞘内施用。剂量为每次12mg(5mL)。以4次加载剂量开始Spinraza治疗。前三次加载剂量以14天的间隔施用。第3次剂量后30天施用第4次加载剂量。维持剂量应每4个月一次。第一年花费为75万美元, 此后每年花费 3.5万美元。
诺华对Zolgensma的定价,相比Spinraza有很大的“折扣”, 特别是需要看回报。如果持续治疗十年,Spinraza的花费更多。百健经不起挑战的冲击,特别是在3月下旬其aducanumab的III期临床梦碎和整个阿尔茨海默病战略崩溃。Zolgensma获准当日,百健的股价下跌1%。
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